Управление по контролю лекарственных средств и изделий медицинского назначения Великобритании (MHRA) одобрило первый в мире препарат на основе технологии редактирования генов CRISPR. Препарат эксагамглоген аутотемцел (экса-цел, exa-cel, торговое название Casgevy), разработанный компаниями CRISPR Therapeutics и Vertex Pharmaceuticals, предназначен для лечения серповидноклеточной анемии и бета-талассемии – заболеваний, при которых нарушены выработка или функции гемоглобина А (обычного гемоглобина), приводящих к формированию тромбов, блокированию кровообращения, поражению селезенки, почек, головного мозга, костей и других органов
Читать далее
